Dostupnosť liečby · Mimo Európskej únie
Lieky na genetické ochorenia dostupné mimo EÚ
Prehľad liekov a génových terapií na genetické ochorenia, ktoré sú registrované v USA, Japonsku, Číne či Rusku, ale nie sú registrované v Európskej únii. Pre európskych pacientov sú dosiahnuteľné len cez dovoz na výnimku alebo liečbu v zahraničí.
Dôvody, prečo tieto lieky nie sú v EÚ, sa líšia: európsky regulátor EMA žiadosť zamietol (napr. exón-skipping pri Duchennovej dystrofii, Elevidys), výrobca registráciu stiahol z komerčných dôvodov (Skysona), alebo o registráciu v EÚ zatiaľ nepožiadal. Úhrada z poistenia v takýchto prípadoch nie je garantovaná.